□冯鹏程

全球已知罕见病有7000多种，我国已知罕见病约有1400多种，患者总数超1500万人。2022年7月，国家医保局发布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》（以下简称《调整方案》）。在《调整方案》中将罕见病治疗药物单列一条，并放宽了药物上市的时间区间，提出“2022年6月30日前，经国家药监部门批准上市的罕见病治疗药品可以申报2022年药品目录调整”，体现了国家医保局对罕见病的重视支持。

罕见病保障需求需聚焦多方合力

根据中国罕见病联盟《2020中国罕见病综合社会调研》数据，26%的患者没有或从未接受治疗，42%患者认为医药费用太贵无法负担从而不治疗或放弃治疗。医疗费用负担仍是我国许多罕见病家庭不得不面对的难题。每一个小群体都不应该被放弃，保障罕见病用药是保证社会公平的重要体现。

国务院办公厅《关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见》表明要“探索建立罕见病用药保障机制，整合医疗保障、社会救助、慈善帮扶等资源，实施综合保障”。除了基本医保“保基本”外，需要在第三次分配、共同富裕的指引下，充分发挥社会、商保、慈善等力量在罕见病用药保障中的重要作用。形成多方合力，进一步提高罕见病患者就医可及性、药品可及性等。

（一）基本医保实现“尽力而为、量力而行”

国家医保局高度重视罕见病患者的用药保障工作。据统计，目前国内共有60余种罕见病用药获批上市，40余种已经被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。目前纳入国家基本医保目录或谈判的药品的年治疗费用均要求低于30万元，这意味着一些罕见病高值药物难以纳入。

另外，全国已有14个省市建立了包括高值药品在内的罕见病药品用药保障机制，包括省级罕见病专项保障基金（如浙江单独资金池模式）、大病保险（如湖南、陕西等）、纳入医疗救助模式（如广东佛山等）。上述保障机制缓解了罕见病患者“救命药”的燃眉之急，但是，国家医保局、财政部《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》提出：“地方不得自行设立超出基本制度框架范围的其他医疗保障制度”，并要求2022年实现全国范围内药品目录统一，需要考虑这些已经获得保障罕见病患者的平滑过渡。

（二）“惠民保”和商业保险在罕见病的创新探索

自2020年初以来，“惠民保”业务在全国迅速铺开。“惠民保”产品在罕见病保障方面迈出了尝试性步伐。 截至2021年底，在各地发布的150多款普惠险产品中，有62款对罕见病有保障，数量占比超过40%。“惠民保”对罕见病的保障主要包括三种类型：一是对已经纳入医保目录内的药品，个人自付费用进行进一步保障。比如，广州“穗岁康”，国谈罕见病药品单列出来进行专门保障，免赔额1.6万元（低于其他合规药品4.5万元），报销比例60%（高于其他合规药品50%），保额30万元。二是将部分罕见病药品纳入特药清单进行保障（但大多数产品局限于既往症、先天性/遗传性限制）。比如，上海“沪惠保”将3种罕见病的5种高值用药纳入特定高额药品目录，既往症人群可赔付30%、非既往症人群可赔付70%，最多可赔付100万元。三是对需要自费治疗的医保目录外药品进行保障。山东省大多数“惠民保”产品都纳入了罕见病药物的保障。

市场上健康险中涉及罕见病的产品主要分为三种：一是保障病种中包含部分罕见病，但赔付没有特殊设置（与其他病种一致），常见于重疾险或含重疾医疗责任的医疗险。二是将罕见病设置为单独的保险责任，如重疾险中单独列明5-10种罕见病并给予额外给付。三是专门为罕见病开发的专病保险产品。比如，某款罕见病专项保险产品，保障对象为年龄介于20至45周岁之间的备孕女性或孕周未满24周的准妈妈以及其新生儿（新生儿罹患121种罕见病予以赔偿）。

由于许多罕见病有遗传性，总体来看，提供罕见病保险与商业保险的逆向选择和核保规则不符。商业保险保障罕见病存在困境。一是风险集中，难以利用风险分担机制、大数法则来进行风险分散。二是购买商保意识较低。罕见病多于儿童期发病，给儿童购买商业保险的意识相较于成年人较弱。主流保险公司客户人群针对年轻人群。三是投保难度大。相较于正常人群，罕见病人群核保通过难度大。四是遗传性疾病、染色体异常通常在责任免除范围内。

（三）公益基金和慈善

目前我国现有罕见病相关基金组织有几十家，比如，北京病痛挑战公益基金会、瓷娃娃罕见病关爱中心等。以北京病痛挑战公益基金会为例，其是北京市第一家关注罕见病领域的公益基金会，致力于通过社群服务、行业发展、社会倡导，共同解决罕见病群体面临的迫切问题，为面临病痛挑战的人士，建立平等、受尊重的社会环境。

同时，结合国外罕见病救治经验看，慈善赠药是解决患者用药负担的有效途径之一。目前我国罕见病慈善赠药发展处于初期，需要慈善机构联合药企，形成系统性赠药体系及途径，让真正有需要的罕见病患者有药可治。慈善机构除了可以对慈善赠药进行管理外，还能够起到对低收入者及弱势群体进行资助的作用。

几点建议

一是加强罕见病准入药品的管理。由于高值罕见病用药对医保基金的冲击具有不确定性，建议借鉴国际上的财务风险共担（与药品提供方协商药物报销总额封顶线、报销的患者人数封顶线等）和疗效风险共担（医保与药企就药物疗效进行约定，若药物未达到约定疗效，则药企向支付方提供折扣、降价或退款）等做法，结合目前已有的带量采购、价格谈判机制，有效地管理基金支出风险。

二是借鉴我国香港、台湾等地的经验，将医保数据与公安、民政等数据对接，对患者家庭的经济情况（年可支配收入）进行系统评估，以形成更有针对性的救助方案。

三是建立专项基金。建立罕见病专项基金，从而可以更加科学、规范地去规划、使用，以保证可持续地惠及更多的罕见病患者；动员社会爱心人士和企业参与到罕见病专项基金的捐赠上来，在捐赠基金的税收优惠等方面予以更大支持力度，充分释放社会所蕴藏的巨大能量；加大对“国际罕见病日”（每年2月最后一天）的宣传，通过社会慈善组织、大型互联网平台每年开展“爱心一日捐”活动进行资金募集。

四是发挥惠民保等更大价值。在保证惠民保基金稳健运营的基础上，对接各地待遇保障清单统一的要求，承接部分从大病保险、医疗救助基金对罕见病保障的责任；优化罕见病保障责任，给予适当降低起付线、提高报销比例和保额等措施。

（作者系泰康养老健康保险事业部副总经理）