□韩笑

在前不久举办的国家医保药品目录准入谈判中，多家知名药企携罕见病药物现身，为罕见病患者带来希望。据悉，本次国家医保谈判结果有望于11月底公布，多款罕见病新药能否进一步降价、能否赢得医保买单也将随之揭晓。

由于罕见病的患者少，罕见病药物市场需求小、研发成本高，制药企业往往对其预防、诊断及治疗药物的研发和关注不足，许多患者只能选择昂贵的进口药。多年来，针对如何推进罕见病治疗药物保障的问题引发了大量讨论。从效率角度来说，由于罕见病病因复杂、疗效不稳定、易发生单笔大额医疗费用，因此容易被认定为“低价值医疗”，也给医保基金可持续性带来风险；从公平角度来说，全民健康、公平医保是我国医保制度追求的目标，罕见病患者虽然少，其生存权和医疗健康权也应得到有力保障。目前，各地对罕见病保障对象、资金来源、覆盖药品及病种的规定各不相同，归纳起来大致可分为以下四类典型模式。

第一，以青岛市为代表的补充医保模式。该模式的保障资金主要来源于财政、个人缴费和职工医保个人账户资金的保值增值，筹集的资金在市级进行统一建账、统一核算。同时，市医保部门牵头建立特殊药品谈判机制，将罕见病药物划为特药特材进行保障，引导药企和慈善机构参与，形成多主体共同分担的医疗保障模式。第二，以浙江省为代表的专项基金模式。该模式在省级医疗保险基金财政专户下设子账户，全省制定统一的保障范围、筹资标准、待遇水平和诊治规范，各统筹区根据基本医保参保人数一次性从本统筹区大病保险基金中上缴费用至罕见病用药保障基金。第三，以江苏省为代表的多元复合模式。该模式采用“基本医保+大病保险+医疗救助+临时救助”的多层次医疗保障制度，各统筹区根据基金承受能力设定个人自付比例，再按基本医保规定给付；对经基本医保、大病保险报销后仍有困难的救助对象，由财政兜底实施重特大疾病医疗救助、临时一次性救助及疾病应急救助等。第四，以成都市、广州市等为代表的政策型商业保险模式。该模式的核心是政府购买服务或政府为社会服务背书，由商业保险对医保目录内的个人自付部分和医保目录外的自费部分进行赔付。该类模式的典型代表包括成都市“惠蓉保”、广州市“穗岁康”、深圳市“重特大疾病补充医疗保险”、合肥市“合惠保”、南京市“惠民健康保”等。

上述四种模式对罕见病的治疗和用药提供了一定程度的保障作用，但仍然存在诸多亟待解决的问题。第一，保障水平较低。目前，我国《第一批罕见病目录》中的疾病与国家医保目录中的药品存在不匹配现象，仍有多种罕见病药物未被纳入医保目录；此外，受户籍制度限制，我国不同地区居民的罕见病保障待遇差异较大，易引发医疗公平性问题。第二，管理体系较为分散。由于缺乏国家层面的顶层设计，各地根据自身情况探索建立的罕见病保障管理体系较为碎片化，相关管理权限分散在不同部门，存在机构不健全、落实不到位等问题，不利于罕见病医疗保障工作的顺利实施。第三，商业保险存在局限性。虽然政策型商业保险不以逐利为目的，但由于大部分罕见病特效药费用高昂，一些商保公司并不愿意将其纳入保障范围，对已患病人群的保障也较为有限，且在承办过程中对参保者的个人隐私保护不到位。第四，对药物研发支持不足。现行政策缺乏对药企的补偿和激励机制，许多药企对罕见病药物研发热情不高，相当一部分药物完全依赖进口。

针对上述问题，笔者提出以下建议。首先，建立政府主导的多层次、可持续的罕见病专项医疗保障和综合救助体系至关重要。在基本医保方面，应优先将罕见病可治病种纳入医保范围，对高价药进行成本收益分析，在可持续的基础上稳步提高罕见病报销水平；在大病医保方面，可将大病医保统筹基金定位为罕见病困难救助的重要筹资途径；在医疗救助方面，可资助经济困难的罕见病患者参加基本医保，对参保后仍难以承担的医疗费用给予适当补助；在商业保险方面，政府可鼓励其先从中低价药物入手，逐步提高高值罕见药覆盖水平，更好发挥其对基本医保的补充作用；在慈善帮扶方面，应积极探索医保部门、慈善机构、制药企业的三方合作机制，建立涵盖罕见病的慈善医疗捐赠和救助体系，实施专项补助、赠药计划等多种形式的帮扶措施。其次，应创新罕见病用药保障机制，可以针对不同经济状况的患者设置不同的报销比例，实现高值罕见药的“精准扶贫”，同时加强对用药医院开药行为的监督，解决好用药的“最后一公里”问题。最后，应鼓励国产药物不断创新，探索建立政府与药企共担新药成本与临床结果不确定性风险的机制，助力生物医药产业的蓬勃发展。

（作者系北京大学经济学院风险管理与保险学系博士生）